임상시험 요건, 식약처 승인·기관생명윤리위원회 심의·대상자 동의와 안전관리 기준

의약품이나 의료기기의 안전성·유효성을 확인하기 위해 사람을 대상으로 임상시험을 실시하려면 식품의약품안전처의 임상시험계획 승인, 임상시험심사위원회의 심의, 적격한 실시기관과 책임자, 대상자의 자발적인 동의 및 안전성 관리체계를 갖추어야 합니다. 시험의 종류와 제품 허가 상태에 따라 승인 대상과 제출자료가 달라지므로 연구를 시작하기 전에 적용 법령을 구분해야 합니다.

임상시험은 단순한 연구계획서 작성만으로 실시할 수 있는 절차가 아닙니다. 의약품 임상시험은 약사법과 의약품 임상시험 관리기준이, 의료기기 임상시험은 의료기기법과 의료기기 임상시험 관리기준이 적용됩니다. 사람의 검체·정보를 이용하는 연구에는 생명윤리 및 안전에 관한 법률상 심의가 별도로 문제 될 수 있습니다.

연구자가 학술 목적으로 독자적으로 시행하는 연구자 임상시험이라도 허가받지 않은 의약품·의료기기를 사용하거나 허가범위를 벗어난 새로운 효능·효과, 성능 또는 사용목적의 안전성·유효성을 평가한다면 식약처 승인대상이 될 수 있습니다.

1. 임상시험에 적용되는 주요 법령

2. 식약처 임상시험계획 승인이 필요한 경우

의약품으로 임상시험을 하려는 자는 원칙적으로 임상시험계획서를 작성하여 식품의약품안전처장의 승인을 받아야 합니다. 아직 품목허가를 받지 않은 의약품을 사람에게 투여하거나 허가된 의약품의 새로운 효능·효과, 용법·용량 또는 투여대상에 관한 안전성·유효성을 평가하는 연구가 대표적입니다.

의료기기도 안전성과 유효성을 증명하기 위해 사람을 대상으로 시험하거나 연구하려는 경우 원칙적으로 임상시험계획 승인이 필요합니다. 이미 허가·인증·신고된 의료기기라도 허가되지 않은 새로운 성능이나 사용목적을 평가한다면 승인대상이 될 수 있습니다.

다만 판매 중인 의약품을 허가된 범위에서 사용하면서 임상적 효과나 이상반응을 관찰하는 조사 등 법령에서 정한 유형은 식약처 승인 대상에서 제외될 수 있습니다. 승인 면제 여부는 연구 명칭이 아니라 투여방법, 연구목적, 추가검사와 대상자 위험을 기준으로 판단해야 합니다.

3. 임상시험계획서에 포함할 주요 내용

임상시험계획서에는 시험의 목적과 설계, 대상자 선정·제외기준, 시험제품의 투여 또는 사용방법, 관찰·검사 일정, 평가변수와 통계분석방법을 구체적으로 기재해야 합니다. 예상되는 위험과 편익, 이상반응 대응체계와 중단기준도 포함되어야 합니다.

4. 임상시험심사위원회의 사전 심의

임상시험을 시작하기 전에는 임상시험실시기관에 설치된 임상시험심사위원회 또는 기관생명윤리위원회의 심의를 받아야 합니다. 심사위원회는 시험의 과학적 타당성뿐 아니라 대상자에게 예상되는 위험과 편익, 동의서의 적절성, 개인정보 보호와 보상계획을 검토합니다.

식약처 승인을 받았더라도 기관 심의 없이 대상자를 모집하거나 시험제품을 투여해서는 안 됩니다. 반대로 기관 심의를 받았다는 이유만으로 식약처의 계획승인이 필요한 시험을 바로 시작할 수도 없습니다.

승인된 계획서, 대상자 설명문·동의서, 모집문구와 시험책임자 등이 변경되면 변경내용의 중요도에 따라 식약처 변경승인 또는 보고와 심사위원회 변경심의가 필요할 수 있습니다. 긴급한 안전조치를 제외하고는 필요한 승인을 받기 전에 임의로 변경된 절차를 시행해서는 안 됩니다.

5. 적격한 실시기관과 시험책임자

의약품과 의료기기 임상시험은 원칙적으로 법령에 따라 지정된 임상시험실시기관에서 수행해야 합니다. 다만 시험의 특성상 지정기관이 아닌 의료기관의 참여가 불가피한 경우에는 법령에서 정한 예외요건과 관리·감독체계를 갖추어야 합니다.

시험책임자는 해당 분야의 전문지식과 임상경험을 갖추고 시험계획서, 시험제품 정보와 관련 법령을 숙지해야 합니다. 시험담당자에게 업무를 위임할 때에도 역할과 권한을 문서화하고 적절한 교육과 감독을 해야 합니다.

임상시험 종사자는 직능과 경력에 맞는 교육을 이수해야 하며, 실시기관과 의뢰자는 교육이수 현황을 관리해야 합니다. 경험이 부족한 인력에게 핵심 안전성 평가나 동의절차를 사실상 전담하게 하면 관리기준 위반이 문제 될 수 있습니다.

6. 임상시험 대상자의 자발적 서면동의

임상시험 대상자에게는 시험의 목적과 방법, 예상기간, 가능한 위험과 불편, 기대되는 이익, 대체 가능한 치료방법, 개인정보 처리, 피해보상과 중도철회 권리를 사전에 설명해야 합니다.

설명을 들은 대상자가 내용을 이해하고 자발적으로 참여를 결정한 뒤 서면동의를 해야 합니다. 전자서명 요건을 갖춘 전자동의가 허용되는 경우도 있으나, 단순한 문자메시지 회신이나 전화상 동의만으로 충분한지는 적용 규정과 승인된 절차를 확인해야 합니다.

미성년자, 의사결정능력이 제한된 사람이나 응급상황의 환자를 대상으로 하는 경우에는 법정대리인 동의와 대상자 본인의 의사 확인 등 추가 보호조치가 필요할 수 있습니다. 취약한 대상자가 경제적 보상이나 의료진과의 관계 때문에 사실상 참여를 강요받지 않도록 해야 합니다.

7. 임상시험 대상자 모집공고의 요건

임상시험 대상자를 모집할 때에는 시험의 명칭·목적·방법, 대상자 자격과 선정기준, 의뢰자와 시험책임자의 정보 및 예측 가능한 부작용 등 법령에서 요구하는 사항을 알기 쉽게 표시해야 합니다.

치료효과를 보장하거나 시험 참여가 일반 진료보다 우월하다고 오인하게 하는 표현, 경제적 보상만을 지나치게 강조하는 문구는 대상자의 자발적인 판단을 저해할 수 있습니다. 모집공고는 게시 전에 심사위원회의 검토·승인을 받아야 합니다.

온라인 광고대행업체나 대상자 모집업체를 이용하더라도 의뢰자와 실시기관의 관리책임이 사라지는 것은 아닙니다. 모집업체의 개인정보 수집방식, 소개수수료와 대상자 선별과정을 확인해야 합니다.

8. 시험제품의 제조·보관과 투약관리

임상시험용 의약품과 의료기기는 승인된 계획과 관련 품질기준에 따라 제조·수입·포장·표시되어야 합니다. 운송과 보관 과정에서는 온도·습도 등 제품별 조건을 유지하고 수령·불출·반납·폐기 내역을 기록해야 합니다.

시험책임자는 대상자별 투여량과 사용기록을 확인하고 승인된 계획과 다른 제품이 투여되지 않도록 관리해야 합니다. 시험제품의 재고와 실제 사용량이 일치하지 않거나 보관온도 이탈이 발생했다면 원인을 조사하고 사용 가능 여부를 판단해야 합니다.

9. 이상반응과 중대한 안전성 정보의 보고

임상시험 중 이상반응이 발생하면 중대성, 예상 가능성과 시험제품과의 인과관계를 평가해야 합니다. 사망이나 생명위협, 입원 또는 입원기간 연장, 지속적인 장애 등 중대한 사례는 법령과 승인된 계획에 따른 기한 내에 신속히 보고해야 합니다.

의뢰자·시험책임자·실시기관 사이의 보고체계가 분명해야 하며, 다른 기관이나 해외에서 확인된 새로운 안전성 정보도 국내 대상자의 보호에 필요한 경우 계획서와 동의서 변경에 반영해야 합니다.

대상자의 안전을 위해 긴급한 조치가 필요한 경우에는 사전 변경승인을 기다리지 않고 필요한 처치를 할 수 있으나, 조치의 이유와 내용 및 결과를 문서화하고 관계기관과 심사위원회에 신속히 보고해야 합니다.

10. 피해보상과 보험·배상계획

임상시험으로 대상자에게 건강상 피해가 발생할 가능성에 대비하여 보상 원칙, 신청절차와 담당자를 사전에 정해야 합니다. 대상자 설명문에는 어떤 피해가 보상대상인지, 치료비와 그 밖의 손해에 대해 어떤 절차로 신청하는지를 이해하기 쉽게 기재해야 합니다.

임상시험 보험 가입 여부와 보장범위는 시험의 위험도와 의뢰자·기관의 책임구조에 따라 검토합니다. 보험이 있다는 이유만으로 의뢰자나 시험책임자의 법적 책임이 면제되는 것은 아니며, 약관상 면책사유와 보상한도를 대상자 보호계획과 함께 확인해야 합니다.

11. 기록보관과 개인정보 보호

임상시험계획서, 심사위원회 승인서, 동의서, 증례기록서, 시험제품 관리기록, 이상반응 보고와 계약서는 법령과 시험계획에서 정한 기간 동안 보관해야 합니다. 기록은 시험이 실제 승인된 계획에 따라 수행되었는지 재구성할 수 있을 정도로 완전해야 합니다.

대상자의 건강정보와 주민등록번호 등은 민감정보·고유식별정보에 해당할 수 있으므로 접근권한을 제한하고 가명처리·암호화 등 안전조치를 해야 합니다. 연구자료를 국외로 이전하거나 외부업체에 분석을 위탁하는 경우에는 동의범위와 처리위탁·제공 요건을 확인해야 합니다.

12. 위반 시 행정처분과 형사책임

필요한 임상시험계획 승인을 받지 않거나 승인된 계획과 다르게 시험을 실시하고, 대상자의 적법한 동의를 받지 않거나 중대한 안전성 정보를 보고하지 않으면 시험중지·승인취소와 행정처분이 문제 될 수 있습니다.

허위자료 제출, 시험결과 조작, 중대한 기록누락이나 무승인 임상시험은 약사법·의료기기법상 형사처벌과 품목허가 심사상 불이익으로 이어질 수 있습니다. 의료기관과 연구자에게는 기관 내부의 징계, 연구비 환수와 민사상 손해배상책임도 발생할 수 있습니다.

점검이나 조사 통지를 받은 뒤 원자료를 새로 작성하거나 서명일·검사일을 소급해 변경해서는 안 됩니다. 누락이나 오류가 발견되었다면 원래 기록을 식별할 수 있도록 유지하면서 수정자, 수정일과 사유가 확인되는 방식으로 정정해야 합니다.

13. 임상시험 준비와 진행절차

임상시험을 시작하기 전 확인할 일반적인 순서

임상시험 요건은 시험제품의 종류, 허가상태, 대상자의 위험도와 연구목적에 따라 달라집니다. 특히 연구자 주도 연구나 허가 후 연구도 식약처 승인과 기관 심의 중 어느 절차가 필요한지 사전에 구분해야 합니다.

사전 검토 시에는 제품 허가자료, 연구계획서, 시험자자료집, 설명문·동의서, 모집공고, 책임자 이력과 교육자료, 보험·보상계획 및 개인정보 처리흐름을 준비하는 것이 좋습니다. 이를 바탕으로 승인대상, 제출자료, 변경절차와 안전성 보고의무를 항목별로 점검해야 합니다.

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